Europos bendroji retųjų ligų programa - tai programa, kuria siekiama sukurti veiksmingą retųjų ligų mokslinių tyrimų ekosistemą, kuri padėtų siekti pažangos, inovacijų ir būtų naudinga visiems, sergantiems retosiomis ligomis. Programa remia retųjų ligų suinteresuotuosius subjektus finansuodama mokslinius tyrimus, telkdama duomenų išteklius ir priemones, rengdama specialius mokymo kursus ir aukštos kokybės mokslinius tyrimus perkeldama į veiksmingus gydymo būdus.
Vaikų ekspertų pacientų mokymai pagal EJP RD suteikia jauniesiems retomis ligomis sergantiems pacientams įgūdžių, leidžiančių jiems įsitraukti į klinikinius mokslinius tyrimus. Ši veikla apima trumpus seminarus, kuriuos koordinuoja Europos pediatrinių mokslinių tyrimų kompetencijos tinklas TEDDY, bendradarbiaudamas su EURORDIS ir Sant Joan de Déu mokslinių tyrimų fondu, skirtus 15 vaikų pacientų, daugiausia dėmesio skiriant šioms sritims:
- Genetinių / retųjų ligų charakteristikos ir raida;
- Vaikų pacientų vaidmuo ir klinikinių bei transliacinių tyrimų svarba (įskaitant pacientų dalyvavimą klinikiniuose tyrimuose, sutikimo klausimą, pacientų pranešamus rezultatus vaikų retųjų ligų kontekste, duomenų apsaugą ir vaikų teises);
- Retųjų ligų vaistinių preparatų prieinamumas ir vaikų pacientų galimybė patekti į ES rinką, farmakologinis budrumas ir neregistruotas vartojimas pediatrijoje.
